Alnylam

Alnylam于2002年创建，总部设于美国麻塞诸塞州的剑桥市。Alnylam是一家生物制药公司，致力于开发基于核糖核酸干扰(RNAi)的新药。公司正率先将核糖核酸干扰转化为一个新类别的创新药物，其核心重点是采用核糖核酸干扰药物治疗经过基因定义的疾病，包括治疗transthyretin介导的淀粉样变(ATTR)的ALN-TTR、治疗重度高胆固醇血症的ALN-PCS、治疗难治性贫血的ALN-HPN、治疗血友病的ALN-AT3和治疗血红蛋白病的ALN-TMP。作为“Alnylam 5x15TM”战略的一部分，该公司期望在2015年底之前独立或与合作伙伴联手将五个针对经过基因定义的疾病的核糖核酸干扰治疗产品推入临床开发，其中包括进入后期的项目。

Alnylam还有一些基于合作伙伴的项目正处于临床或开发阶段，包括治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染的ALN-RSV01、治疗肝癌的ALN-VSP、治疗亨廷顿病的ALN-HTT。公司在核糖核酸干扰药物领域的领先地位和知识产权使之能与领先的公司结为重要的联盟，包括默克、美敦力、诺华、百健艾迪、罗氏、武田、协和发酵麒麟、Cubist和世方药业。

此外，Alnylam与Isis共同创建了Regulus Therapeutics Inc.，这是一家专注于微核糖核酸（microRNA）药物发现、开发和商品化的公司，已经与葛兰素史克和赛诺菲缔结了伙伴关系。Alnylam还建立了Alnylam Biotherapeutics，这是一家专注于核糖核酸干扰技术开发的分公司，这些技术应用于重组蛋白质和单克隆抗体等生物制品的生产。Alnylam的VaxiRNA™ 平台应用核糖核酸干扰技术来改良疫苗的生产工艺；该领域的合作方是葛兰素史克。Alnylam科学家和合作者在核糖核酸干扰药物研究领域已发表了一百多篇经过同行评议的论文，包括许多世界顶级的科学期刊，例如《Nature》（自然）、《Nature Medicine》（自然医学）、《Nature Biotechnology》（自然生物技术）和《Cell》（细胞）。

Alnylam是核糖核酸干扰技术的创新药物开发领域的全球领导者，与合作伙伴并肩挑战癌症。Alnylam的ALN-VSP 项目迄今为止所获得的临床数据令客户感到鼓舞。Alnylam的肝癌临床I期试验结果明确支持对这一新药的进一步开发，该试验中已有一例患者获得完全缓解，另有若干例病情稳定期获得延长，将促使世界一流的新药能成为肝癌患者的福音。

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